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药物有望治疗遗传性阿黑皮质素原缺乏症

导读 HealthDay)——根据 7 月 21 日《新英格兰医学杂志》上发表的一项研究,一种实验药物使阿片黑皮质素原 (POMC) 缺乏症患者的体重大幅...

HealthDay)——根据 7 月 21 日《新英格兰医学杂志》上发表的一项研究,一种实验药物使阿片黑皮质素原 (POMC) 缺乏症患者的体重大幅减轻。

在这项新研究中,法国和德国的研究人员在两名患有POMC缺乏症的成年人中测试了一种名为 setmelanotide 的实验化合物。该药物由波士顿一家名为 Rhythm Pharmaceuticals 的生物技术公司开发,用于治疗罕见的遗传性肥胖症。据该公司称,setmelanotide 可激活细胞上的受体,该受体通常由POMC衍生的黑素细胞刺激激素激活。

这项研究中的患者都是 20 多岁的女性,均严重肥胖,体重接近 350 磅。经过大约 10 个月的每日注射 setmelanotide 后,一名患者体重减轻了 112 磅。另一个人在三个月的治疗中减掉了 45 磅。第一个病人最初在三个月后停止了治疗。柏林慈善医科大学的首席研究员 Peter Kuhnen 医学博士告诉HealthDay,她立即变得极度饥饿,体重开始反弹。一旦患者重新服用药物,她的饥饿感就会减轻,体重也会继续减轻。

“因此,我们推测患者需要无限期服用该药物,”库宁说。

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