麻省理工学院和哈佛大学博德研究所的研究人员设计了一种基因传递载体，该载体利用人类蛋白质有效地穿过血脑屏障，并将与疾病相关的基因传递给大脑疾病，这是朝着更有效的脑部疾病基因疗法迈出的重要一步。表达人类蛋白质的小鼠大脑。由于该载体与血脑屏障中经过充分研究的蛋白质结合，因此科学家们表示它很有可能在患者身上发挥作用。

基因疗法有可能治疗一系列严重的遗传性脑部疾病，目前这些疾病无法治愈，治疗选择也很少。但是，FDA 批准的腺相关病毒 (AAV) 最常用的包装和递送这些疗法至靶细胞的载体形式，无法有效地高水平穿过血脑屏障并递送治疗物质。

几十年来，让疗法突破这一屏障(将血液与大脑分开的高度选择性膜)所面临的巨大挑战，阻碍了针对脑部疾病的更安全、更有效的基因疗法的开发。

现在，布罗德研究所科学家兼载体工程高级主任 Ben Deverman 实验室的研究人员已经设计出第一个发表的 AAV，它以人类蛋白质为目标，到达人源化小鼠的大脑。 AAV 与人转铁蛋白受体结合，该受体在人体血脑屏障中高度表达。

在《科学》杂志上发表的一项研究中，研究小组表明，当将他们的 AAV 注射到表达人源化转铁蛋白受体的小鼠的血液中时，其进入大脑的水平比 FDA 批准的基因治疗中使用的 AAV 高得多。中枢神经系统，AAV9。