对于患有弥漫性中线胶质瘤(DMG)和其他复发性高级中枢神经系统(CNS)肿瘤、预后不良的侵袭性脑癌的儿童，需要新的治疗方法。一种使用嵌合抗原受体修饰的 T 细胞 (CAR T) 的免疫疗法已在其他癌症中证明有效，但在 DMG 和其他中枢神经系统肿瘤中的使用受到限制。

德克萨斯儿童癌症中心、贝勒医学院细胞和基因治疗中心、德克萨斯儿童医院和休斯顿卫理公会医院的研究人员开发了一种针对 GD2 抗原的增强型 CAR T 细胞疗法，该抗原在 DMG 和其他中枢神经系统肿瘤中高度表达。在德克萨斯儿童癌症中心的一期试验中，该疗法的耐受性良好;一些患者表现出肿瘤相关神经功能缺损的暂时改善，值得对这种新疗法进行进一步研究。

研究结果发表在《临床肿瘤学杂志》上。

“脑肿瘤具有很强的免疫抑制性，并且可以有效地关闭 CAR T 细胞。我们的目标是通过用一种名为 C7R 的受体修饰 GD2 CAR T 细胞来克服这一挑战，”资深作者、儿科血液学和儿科副教授 Bilal Omer 博士说。贝勒大学肿瘤学博士、细胞和基因治疗中心成员以及德克萨斯儿童癌症中心肿瘤学家。 “这项研究表明，这种疗法可以有效地到达肿瘤，并且 C7R 的添加可以安全地增强抗肿瘤活性。”

所有患者在参与研究前均接受了标准放射治疗或化疗。第一批患者仅接受了针对 GD2 的治疗;该组患者没有出现重大副作用，但在神经系统症状短暂改善后癌症出现进展。

后来的队列接受了 C7R 增强治疗，该治疗是在细胞和基因治疗中心 Cliona Rooney 博士的实验室中开发的。该组患者经历了更多的初始副作用，但神经功能缺陷的暂时改善时间也更长，中位改善时间为五个月。七名 DMG 患者中有两名出现部分缓解。其中一名患者的反应持续两年多后仍持续存在。