尽管死亡率和住院率有所改善，但肥厚型心肌病 (HCM) 患者的生活质量可能会因劳力性呼吸困难和运动能力下降等限制性症状而受到影响。 HCM 患者出现这种情况的一个主要原因是左心室流出道 (LVOT) 阻塞，导致心内压升高。

一项临床试验表明，阿菲卡坦可增强 HCM 患者的运动能力，显着改善峰值摄氧量 (pVO2)、改善限制性症状以及降低 LVOT 压力梯度。该研究已在2024 年心力衰竭大会上发表。

“SEQUOIA-HCM 试验表明，阿菲康替尼可以通过简单、逐步的给药方案可靠、安全地消除梗阻性 HCM 患者的 LVOT 梗阻，并且与运动能力和症状等临床相关终点的显着改善相关，”首席研究员说美国马萨诸塞州伯灵顿莱希医院和医疗中心的 Martin Maron 教授。

“HCM 患者经常服用多种药物，这些药物往往无法提供最佳的疗效，而阿非卡坦作为联合疗法和单一疗法在提供临床改善方面非常有效。”

大约每 200 至 500 人中就有 1 人患有 HCM，其中 70% 的患者患有阻塞性疾病。这种情况会导致左心室壁变厚和僵硬，这也会导致心脏血流受阻和心内压升高。

Aficamten 是一种心肌肌球蛋白抑制剂，之前的 2 期试验显示其可降低 LVOT 梯度。 3 期 SEQUOIA-HCM 试验评估了 aficamten 与安慰剂相比，对患有症状性阻塞性 HCM 的成人患者的疗效和安全性。