杜氏肌营养不良症 (DMD) 是一种神经肌肉疾病，会导致骨骼肌逐渐无力和疲劳。由副教授 Hidetoshi Sakurai(临床应用部门)、研究员 Nana Takenaka-Ninagawa 和研究生 Clémence Kiho Yoshioka 领导的研究小组最近展示了细胞疗法介导的肌营养不良蛋白补充的有益效果，即通过减少肌肉疲劳和增强线粒体活性。

该研究成果发表在《干细胞研究与治疗》杂志上。

DMD 是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，由人类基因组中已知的最大基因 DMD 突变引起，该基因位于 X 染色体上，产生肌营养不良蛋白。该疾病影响所有肌肉，包括心脏、骨骼和平滑肌，严重影响心脏和运动功能，患者常常于心肺衰竭。

传统药物治疗(例如类固醇)结合物理疗法尽管只能延缓病情进展，但仍是标准治疗方法。

最近，人们将注意力集中在下一代疗法上，包括基因疗法和反义寡核苷酸，它们可能是这种毁灭性疾病的潜在治疗方法，甚至可能是治愈方法。然而，这些新治疗方案的安全问题和有限的普遍性阻碍了它们在临床上的进展。

细胞移植代表了一种适用于更广泛 DMD 患者的替代方法，因此可能为临床治疗的转化提供更有利的前景。