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研究人员确定了一种治疗镰状细胞病并发症的潜在新疗法的安全性

导读 根据《柳叶刀血液学》发表的一项新研究,一种被批准用于治疗肺动脉高压的药物可能可以有效控制镰状细胞病患者的高血压和终末器官损伤。一项...

根据《柳叶刀血液学》发表的一项新研究,一种被批准用于治疗肺动脉高压的药物可能可以有效控制镰状细胞病患者的高血压和终末器官损伤。

一项涉及 130 名镰状细胞病患者的早期随机临床试验发现,这种名为利奥西呱的药物在这些患者中使用安全且耐受性良好,并显着改善了他们的血压。初步疗效数据表明该药物可能会改善心脏功能。

据美国疾病控制与预防中心称,估计有 10 万美国人患有镰状细胞病,每 365 名黑人或非裔美国人新生儿中就有大约 1 名患有镰状细胞病。

患有镰状细胞病的人患血管并发症的风险很高,这些并发症可能导致肺动脉高压、中风和肾衰竭,以及当红细胞阻塞流经胸部、腹部和关节微小血管时的剧烈疼痛。这些并发症可能因高血压而恶化。

不幸的是,之前的研究发现,西地那非这种治疗肺动脉高压的有效药物,对镰状细胞病患者造成了不可接受的副作用。研究发现,与服用安慰剂治疗的患者相比,服用这种药物的患者会经历严重的疼痛,导致入院人数增加。

这项新研究旨在测试利奥西呱的安全性及其在预防或减少镰状细胞病患者临床并发症方面的效果。

在这项研究中,患有镰状细胞病和轻度高血压或尿液中有蛋白质(肾脏疾病的早期征兆)的患者在双盲临床试验中被随机分配接受利奥西呱或安慰剂治疗。

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