根据国家儿童医院的研究人员的说法，Vosoritide 的第一项全球 II 期研究表明，患有软骨发育不全的儿童的生长速度平均每年增加 1.8 厘米，软骨发育不全是儿童身材矮小的遗传原因。

“这是第一种专门针对软骨发育不全相关途径而开发的药物，”国家儿童医院内分泌科主任安德鲁·道伯医学博士说。 “这些发现将有助于为沃索立肽治疗生长障碍的未来研究提供信息。”

这项临床试验是首个治疗未患有软骨发育不全的遗传性身材矮小儿童的临床试验。

研究小组发现，与观察期相比，治疗期的年生长速度增加了 2.26 个标准差(SD)，身高标准差评分 (SDS) 增加了 0.36 个 SD。根据eClinicalMedicine上发表的试验，软骨发育不全特定高度 SDS 增加了 0.38 SD。

作者研究了 24 名患有软骨发育不全的儿童。一半是女性，24 人中有 22 人的成纤维细胞生长因子受体 3 (FGFR3) 基因中存在 p.Asn540Lys 变异。平均年龄为 5.86 岁，基线身高在 -4.78 SD 至 -2.27 SD 之间。该试验包括 6 个月的观察期，以确定基线年化生长速度，然后是 12 个月的干预期，在此期间每天通过皮下注射以 15 微克/公斤/天的剂量施用 vosoritide。

研究人员发现，绝对年化生长速度从观察期间的平均 5.12 +/- 1.36 厘米/年增加到干预期间的 6.93 +/- 0.93 厘米/年，平均差异为 1.81 厘米/年。这个条件。在试验过程中，研究人员还指出，没有出现与治疗相关的严重不良事件，也没有人停止治疗。