伦敦大学学院的研究人员开发了一种新的基因疗法来治疗破坏性的儿童癫痫症，一项新的研究表明，这种疗法可以显着减少小鼠的癫痫发作。

这项研究发表在Brain上，旨在为患有局灶性皮质发育不良的儿童寻找手术的替代方法。

局灶性皮质发育不良是由发育异常的大脑区域引起的，是耐药性癫痫的最常见原因之一孩子们。它经常发生在额叶，这对于规划和决策很重要。局灶性皮质发育不良中的癫痫与合并症有关，包括学习障碍。

虽然手术切除受影响的脑畸形是有效的，但其使用受到永久性神经功能缺损风险的严重限制，并且并不总是导致癫痫发作癫痫发作自由。

因此，伦敦大学学院皇后广场神经病学研究所的研究人员评估了一种基于调节神经元兴奋性的钾通道过度表达的基因疗法额叶局灶性皮质发育不良的小鼠模型。

钾通道控制钾离子进出细胞的运动。当钾通道过度表达时，意味着存在更大的调节，导致细胞活性降低，进而停止癫痫发作。

共同通讯作者 Gabriele Lignani 教授(伦敦大学学院皇后广场神经病学研究所)说：“看到这种新的基因疗法有可能成为局灶性皮质发育不良患者手术的有效替代方案，真是令人兴奋。”

基因疗法此前已被证明可以治疗另一种形式的癫痫，即癫痫发作发生在颞叶，但尚未在局灶性癫痫中进行过测试皮质发育不良。