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寻找遗传性肿瘤易感综合征的新治疗方法

导读 一份新报告描述了一种研究神经纤维瘤病 1 型 (NF1) 的有前景的方法,NF1 是一种治疗方案有限的遗传病。该病会导致全身形成多种不同的...

一份新报告描述了一种研究神经纤维瘤病 1 型 (NF1) 的有前景的方法,NF1 是一种治疗方案有限的遗传病。该病会导致全身形成多种不同的癌性和非癌性肿瘤。这些肿瘤包括皮肤神经纤维瘤,这是一种从皮肤神经末梢生长出来的良性肿瘤。

目前,减少患者肿瘤生长的治疗方法仅限于手术,但手术可能会导致疤痕、肿瘤重新生长,而且当这些良性肿瘤数量达到数百甚至数千时,手术可能根本不可行。

加州大学洛杉矶分校大卫·格芬医学院骨科外科系助理教授、加州大学洛杉矶分校健康琼森综合癌症中心成员爱丽丝·索拉格尼表示:“虽然良性肿瘤可能不会转移或扩散到身体的其他部位,但它们仍会引起严重的健康问题,尤其是在大量存在的情况下。”

“鉴于治疗选择较少但合并症严重,有必要找到新的治疗途径来减少患者的肿瘤生长。”

缺乏治疗方法的部分原因是皮肤神经纤维瘤由多种不同类型的细胞和丰富的细胞外蛋白组成,因此很难在实验室中对其进行建模研究。为了应对这些挑战,Soragni 和她的团队开发了一个高通量类器官筛选平台,可以快速建立和筛选皮肤神经纤维瘤的 3D 肿瘤类器官,以寻找减缓肿瘤生长的药物。

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