哈钦森-吉尔福德早衰综合症 (HGPS) 是一种极为罕见的遗传性疾病，每 2000 万人中只有 1 人受到影响;据估计，全世界只有不到 400 名儿童患有这种疾病。 HGPS的特点是加速衰老、严重动脉粥样硬化、平均年龄约15岁过早死亡。

尽管HGPS患者通常没有传统的心血管危险因素(高胆固醇血症、肥胖、吸烟等)，但大多数患者死于动脉粥样硬化并发症：心肌梗塞、中风或心力衰竭。 HGPS 目前无法治愈，因此迫切需要新的治疗方法来预防动脉粥样硬化和与该疾病相关的其他血管改变并延长预期寿命。

HGPS 是由 LMNA 基因突变引起的，该突变会导致早老蛋白的表达，早老蛋白是核蛋白核纤层蛋白 A 的突变版本，会引起细胞和身体系统的许多缺陷。

最近对 HGPS 动物模型的研究表明，可以使用基因编辑技术来纠正突变，从而消除早老素并恢复核纤层蛋白 A 表达，从而减少 HGPS 的症状并延长预期寿命。

针对 HGPS 患者可能治疗的基因疗法的优化将需要鉴定消除早老素产生最大益处的细胞类型。

为了应对这一挑战，马德里卡洛斯三世国家心血管研究中心 (CNIC) 的 Vicente Andrés 博士领导的实验室先前生成了 HGPSrev 小鼠模型。这项早期研究的结果发表在《循环》杂志上，表明血管平滑肌细胞可能成为对抗早衰症中过早动脉粥样硬化的治疗靶点。