加州大学旧金山分校的科学家发现，通过羊水输送药物与通过脑脊液输送到胎儿大脑一样有效，这一发现为治疗出生前一些严重疾病的侵入性较小的方法打开了大门。该实验是在患有一种称为天使综合症的遗传性疾病的小鼠身上进行的。

在子宫内治疗像 Angelman 这样的遗传疾病可以预防胎儿发育时出现的严重症状。进入胎儿大脑中的神经元也更容易，因为通常充当过滤器以防止分子到达大脑的血脑屏障尚未完全形成。

该疗法使用被称为反义寡核苷酸(ASO)的治疗分子，它可以通过与产生蛋白质的 RNA 相互作用来改变基因的表达。

加州大学旧金山分校贝尼奥夫儿童医院的胎儿和儿科外科医生、该研究的资深作者蒂皮·麦肯齐 (Tippi MacKenzie) 医学博士说：“目前，ASO 是针对患有影响神经系统疾病的儿童进行的。”该研究发表在《分子治疗》杂志上。

“然而，患有严重遗传病的孩子在出生时可能会受到不可逆转的损害，而且在出生后无法解决。”

先前的研究表明，天使曼综合症是一种以智力障碍、癫痫发作和步态异常为特征的严重神经系统疾病，可以在出生前诊断出来，并且可以在产前操纵导致该综合症的基因部分的表达。

这种治疗改善了幼鼠出生后的运动功能和学习能力。将疗法直接注射到羊水中，使其循环到肠道、肺、肝脏、肾脏和胃中，并有助于恢复大脑关键部位的基因表达。