结合现有基于寡核苷酸的方法来关闭疾病相关基因的治疗潜力和优势，一种单链沉默 RNA (ss-siRNA) 已显示出显着改善的效力和活性。正如《Nucleic Acid Therapeutics》中的一篇文章所述，用于创建这些新型 ss-siRNA 的化学修饰既便宜又易于研究人员使用。

英国南安普顿大学和伍斯特麻省大学医学院的 Hannah Pendergraff、Alexandre Debacker 和 Jonathan Watts 在“单链沉默 RNA (ss-siRNA)：命中率和化学修饰”中介绍了 ss-siRNA 的主要特征siRNA。这些化合物结合了基于核酸的药物开发中使用的两种已建立的基因沉默机制的优点：单链反义寡核苷酸和双链 RNA 干扰 (siRNA)。研究人员尝试基于活性 siRNA 双链体的化学修饰来开发和优化 ss-siRNA ，导致一些化合物失去了基因沉默活性，而另一些化合物则毒性增加。然而，一种修饰导致沉默活性增加而不影响毒性。

“科学研究是资源密集型的，这里描述的进步有助于带来触手可及的工具，让更多的研究人员能够提出和回答治疗问题并使研究工作民主化，”卡曼和安·亚当斯部门的执行编辑 Graham C. Parker 博士说密歇根州底特律密歇根儿童医院韦恩州立大学医学院儿科。