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新型药物分子可能有助于治疗年轻患者的帕金森病

导读 目前,有超过 10 万加拿大人患有帕金森病。麦吉尔大学的研究人员正在研究一种新型药物分子,它可以重新激活年轻帕金森病患者脑细胞的看家...

目前,有超过 10 万加拿大人患有帕金森病。麦吉尔大学的研究人员正在研究一种新型药物分子,它可以重新激活年轻帕金森病患者脑细胞的看家功能,为未来治疗这种无法治愈的退行性疾病铺平道路。

麦吉尔大学生物化学教授卡尔·格林 (Kalle Gehring) 表示:“我们对这种药物化合物感到非常兴奋,因为它为部分患者治愈帕金森病带来了可能性。”

这种新化合物由生物技术公司 Biogen 开发,在激活帕金蛋白方面已显示出良好的效果。帕金蛋白是大脑中负责“清理”和回收受损线粒体的关键蛋白质。当帕金蛋白无法正常工作时,这些受损的线粒体就会积聚,最终导致帕金森病。

在 2013 年和 2018 年发表的研究中,Gehring 根据萨斯喀彻温大学 (USask) 的加拿大光源 (CLS) 收集的数据阐明了 parkin 的功能。

在这项新的后续研究中,Gehring 使用 CLS 的 CMCF 光束线来确定 Biogen 化合物如何激活 parkin。他们发现它将 parkin 和细胞中存在的天然激活剂粘合在一起。这种分子水平的信息对于该药物的未来开发至关重要。

他说:“药物分子激活 parkin 的方式是通过次要途径,这对年轻患者中发生的 parkin 特定突变有效。”

在将蛋白质变成微小晶体后,Gehring 和他的团队使用一种称为蛋白质晶体学的技术来识别它们的 3D 结构,并了解新药的结合位置以及它如何影响蛋白质。 研究结果发表在《自然通讯》杂志上。

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