基因疗法可能是治愈色素性视网膜炎 (RP) 的最佳希望，这种遗传性疾病通常会导致严重视力丧失，导致全世界 150 万人失明。

但存在一个巨大的障碍：RP 可能是由 80 多个不同基因的突变引起的。为了用基因疗法治疗大多数 RP 患者，研究人员必须为每个基因创造一种疗法——使用当前的基因疗法策略，这几乎是不切实际的任务。

更普遍的治疗方法可能即将出现。哥伦比亚大学瓦格洛斯内科和外科医生学院的科学家们正在利用基于 CRISPR 的基因组工程设计一种基因疗法，无论其潜在的遗传缺陷如何，都有可能治疗 RP 患者。

这种实验性疗法距离人体测试还需要几年的时间，它可以纠正大多数疾病中常见的眼睛感光细胞的代谢错误。

在《Cell Reports Medicine》杂志上发表的一项研究中，基因组工程师报告说，他们基于 CRISPR 的基因疗法可以在小鼠模型中延迟 RP 的进展约一个月，相当于人类约 10 年。

这些模型包括两种遗传上不同的 RP 类型，表明该疗法适用于多种形式的疾病。相比之下，FDA 批准的唯一 RP 基因疗法仅适用于美国数百名由 RPE65 异构酶编码基因引起的患者。

研究负责人、眼科、病理学和细胞学教授 Stephen Tsang 博士表示：“通用的精确代谢组年轻化将是对大多数 RP 患者目前可用的有限选择的巨大改进，这些选择对预防失明作用不大。”生物学。