芝加哥大学的神经科学家研究了一种表达两种蛋白质的独特基因，其中一种是生命所必需的，另一种突变时会导致一种称为脊髓小脑性共济失调 6 型 (SCA6) 的神经退行性疾病，他们已经开发出一种技术来选择性地阻止这种疾病 -产生蛋白质而不影响其他蛋白质。

在 2016 年 7 月 13 日发表在《科学转化医学》杂志上的一项新研究中，研究人员展示了他们如何能够使用改良病毒来传递称为微小 RNA (miRNA) 的小 RNA 序列，该序列可阻断突变蛋白的表达，并阻止 SCA6 在小鼠体内发育。该技术有可能用于治疗由所谓的“双顺反子”基因突变引起的其他疾病，这些基因产生多种蛋白质，包括几种形式的癌症。

“我们能够像外科手术一样打击基因的有毒部分，并钝化矛的锋利末端，”芝加哥大学 Albina Y. Surbis 神经病学教授、论文的资深作者 Christopher Gomez 博士说。研究。“这是一种关闭致病基因的技术，可以减少脱靶效应。”

SCA6 是一种遗传性神经退行性疾病，会在中年发病，导致患者慢慢失去肌肉协调性，最终失去说话和站立的能力。人类遗传学研究确定其原因是 CACNA1A 的突变，CACNA1A 是一种编码对神经细胞功能很重要的钙通道蛋白的基因。2013 年，Gomez 和他的团队发现 CACNA1A 还产生第二种蛋白质 α1ACT，使其成为第一个已知的人类基因，它从一条信使 RNA 链中编码出两种独立的、功能不同的蛋白质。