对于晚期骨髓纤维化，几乎没有标准的治疗方法，这是一种骨髓疾病，其特征是过多的疤痕组织破坏了血细胞的正常产生

但迈阿密大学米勒医学院西尔维斯特综合癌症中心和合作癌症中心的研究人员进行的新研究表明，一种新型的靶向治疗可能为这些患者提供新的治疗选择和希望。

他们的研究结果将在ASH 2023上分享，美国血液学会年会于 12 月 9 日至 12 日在圣地亚哥举行。

“能够参与这项多中心研究令人兴奋，因为我们看到针对晚期晚期骨髓纤维化的新型靶向治疗取得了一些令人鼓舞的结果骨髓纤维化< /span>和其他血液恶性肿瘤，”西尔维斯特血液学家 Justin M. Watts 医学博士说道，他将在 ASH 上担任该研究的主要演讲人。 “到目前为止，这些癌症的标准治疗方法还很少。”

Watts 和他的合作者正在测试一种溴结构域和额外末端 (BET) 蛋白的靶向、口服生物可利用的表观遗传抑制剂，这些蛋白调节参与血癌(如骨髓纤维化)疾病过程的关键癌蛋白的表达。

他们的 1 期剂量递增/扩展研究正在研究将 BET 抑制剂 INCB057643 作为单一疗法治疗复发或难治性骨髓纤维化或其他晚期血癌患者，并与 JAK 抑制剂 ruxolitinib 联合治疗患有晚期骨髓纤维化的患者。鲁索替尼作为一线药物效果不佳。