在患有骨髓增生异常肿瘤的患者中，身体无法产生足够的功能性血细胞。患者患有贫血(缺乏红细胞和血红蛋白)，可能会发展为急性白血病。Imetelstat 是一种超越当前护理标准的新药，可能有助于避免输血，输血可能成为 MDS 患者的负担，尤其是在很长一段时间内。

由莱比锡大学和莱比锡大学医学中心的 Uwe Platzbecker 教授领导，与一个国际研究团队合作，在 17 个国家的 118 个地点进行的临床试验证明了这种效果。研究结果发表在《柳叶刀》杂志上。

骨髓增生异常肿瘤 (MDS) 患者的骨髓中血细胞的健康成熟受到干扰。这可能导致贫血、感染和出血风险增加。属于MDS低风险类别的患者最初并没有严重危及生命的情况，但经常患有严重贫血。

这是由于缺乏成熟和有功能的红细胞引起的，主要表现为表现下降、极度疲劳和疲惫，这严重限制了受影响者的生活质量。这种类型的贫血通常只能通过定期输血才能得到充分治疗，这会给患者带来很大的压力。

在最近的一项国际研究中，药物 imetelstat 帮助 MDS 患者在大约一年内摆脱了红细胞输注。

研究负责人、血液学系主任 Uwe Platzbecker 教授表示：“Imetelstat 提供了一种新的作用机制，用于治疗属于 MDS 低风险类别且对阿法依泊汀标准治疗无反应的患者。”莱比锡大学医学中心的细胞疗法、止血学和传染病。